“药创新”编辑部基于重大技术突破、临床需求、惠及患者数量、临床疗效等维度大业证券，从全球范围遴选出十大最值得关注的创新药。
“药创新”编辑部
2026年已经到来，医药创新继续改写着人类疾病的治疗格局，创造生命奇迹。
在患者数量庞大的癌症治疗领域，人们将目光进一步聚焦在精准靶向疗法稀缺、疗效亟待提升的类型上，例如针对小细胞肺癌，一款全新机制与靶点组合的药物获批上市，打破了患者生存期不足一年的困境。
面对日益沉重的疾病负担，以及困扰着全人类的感染性疾病耐药问题，人类攻坚克难的脚步从未停歇。过去的一年里，耐药问题严峻的淋病一举迎来两款全新机制药物，威胁全球新生儿与婴儿健康的RSV有了长效预防药物，服用多种药物仍难以降血压、陷入多器官并发症风险的的难控制性高血压患者，也等来了新药III期临床成功的喜讯。
长期被忽视的女性健康需求被填补。针对绝经后潮热，一款全球首创、靶向症状根源、非激素类的药物获批上市。这一刻，药片不再是冰冷、恐惧的代名词，而是化作温暖的关怀，让万千女性能够以更加舒心、饱满的精神状态，续写“人生下半场”的精彩篇章。
即使是全球公开报道仅数百例的罕见病，仍有一群怀着坚定信仰的科学家在为挽救患者的生命而努力。全球首例定制化基因编辑治疗由此诞生，不仅为年幼的孩子和一个家庭带去希望，更将精准医学的水平推向新的高度，为从根源上攻克罕见病创造更多可能。
从全球首创的治疗机制进入临床应用，到经典靶点在新的疾病领域开辟天地，从挑战药物匮乏的难治之症，到针对全球公共卫生问题的突破式创新，医药科学家们不断刷新对疾病本质的认知，拓宽治疗能力的极限，践行捍卫人类健康的使命。
在2025年蓬勃涌现的医药研发创新成果中，“药创新”编辑部基于重大技术突破、临床需求、惠及患者数量、临床疗效等维度，从全球范围遴选出十大最值得关注的创新药。它们是：
全球首次定制化基因编辑大业证券治疗罕见遗传病患儿
全球首个获批治疗实体瘤的TCE药物——塔拉妥单抗
每个流行季仅需注射1剂的RSV预防药物——Clesrovimab
数十年来首个获批的新型淋病治疗抗生素——Gepotidacin
绝经期潮热新药——Elinzanetant
全球首个APOC3靶向siRNA药物——普乐司兰钠
高血压全新机制药物——Baxdrostat
全球首个获批NSCLC的TROP2 ADC药物——德达博妥单抗
慢性自发性荨麻疹新型治疗药物——瑞米布替尼
IgA肾病非免疫性疗法——阿曲生坦
这十款创新药中，多款为“全球首创”(First-in-class），体现其在治疗机制、靶点选择等方面的高度创新性与技术突破性。值得注意的是，其中少有本土全球首创产品，说明中国创新药企在FIC产品的开发上，距离全球领先水平仍有一定差距。
展望2026年，中国创新药企应进一步强化在药物基础研究、转化医学等领域的探索，为开发更多高度原创、真正填补未满足临床需求的治疗产品奠定技术基础。以下是对“2025年全球最值得关注十大创新药”的详细介绍：
全球首次定制化基因编辑
治疗罕见遗传病患儿
2025年5月，一个国际研究团队在《新英格兰医学杂志》发表论文称，他们成功为一名患有罕见遗传病的婴儿实施了定制化基因编辑治疗。据美国国立卫生研究院声明，这是基因疗法首次在人类患者中实现定制化临床应用，为将来开发针对其他罕见病的定制化基因疗法奠定了基础。
接受此次基因编辑治疗的是一名9个月大的婴儿，名叫KJ Muldoon，患有一种罕见的遗传代谢病——氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏症，迄今全球公开报告病例仅数百人。该病导致其体内的氨含量达到危险水平。过往，针对该病的治疗方案极有限：严格控制蛋白质摄入；服用药物，接受透析，去除体内不断积聚的氨；根据病情做肝移植。KJ Muldoon已被列入肝移植名单，但根据美国相关规定，患儿满1岁或达到一定体重，才能做此类手术。KJ Muldoon的情况非常凶险，很可能等不到肝移植手术。
美国费城儿童医院团队提出，利用碱基编辑技术精准修复关键基因缺陷，从而改善病症。经多方合作，成功为KJ Muldoon开发出一款定制化基因编辑疗法。经过3次治疗，KJ Muldoon的血氨浓度、谷氨酰胺水平、尿氨酸水平等均向正常范围回落。肝功能指标虽有轻度波动，但未见严重不良反应。神经系统也没有出现进一步损害。
KJ Muldoon/图自费城儿童医院
这一成果入选了《科学》杂志评出的“2025年十大年度突破”。Fyodor Urnov是加州大学伯克利分校创新基因组学研究所技术科学总监，参与了这一疗法开发。他表示：“我们希望能开创先例。这将是基因编辑真正实现个体化治疗的元年。”
全球首个获批治疗实体瘤的TCE药物
——塔拉妥单抗
公司：安进/百济神州
管线进展：获批上市
药物类型：DLL3/CD3 TCE
主要疾病领域：小细胞肺癌（SCLC）
塔拉妥单抗是一款安进研发的同类首创（First-in-class）药物，能够同时结合肿瘤细胞上的DLL3蛋白与T细胞上的CD3蛋白，从而激活T细胞杀伤表达DLL3的肿瘤细胞。DLL3在SCLC中的表达率可高达85%，但在正常细胞上几乎不表达，使其成为非常有潜力的SCLC治疗靶点。
2024年5月，美国FDA加速批准塔拉妥单抗，用于含铂化疗后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）治疗。2025年11月，该适应症获美国FDA完全批准。此次完全批准是基于DeLLphi-304研究数据，该研究显示，塔拉妥单抗治疗ES-SCLC患者，中位总生存期（OS）为13.6个月，对照组中位OS为8.3个月；塔拉妥单抗治疗组中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，对照组为3.2个月。
百济神州已和安进签署协议，获得在国内开发和商业化塔拉妥单抗的权益。塔拉妥单抗在国内的上市申请已获CDE受理，此前被纳入优先审评程序，拟用于ES-SCLC的三线及以上治疗。
每个流行季仅需注射1剂的RSV感染预防药物——Clesrovimab
公司：默沙东
管线进展：获批上市
药物类型：长效RSV中和抗体
主要疾病类型：呼吸道合胞病毒（RSV）感染
Clesrovimab是一款用于预防的长效单抗，旨在针对典型RSV流行季提供直接、快速起效、持久、长达5个月的防护。2025年6月，美国FDA批准Clesrovimab，供在其首个RSV流行季出生或即将进入其首个RSV流行季的新生儿和婴儿使用，以预防RSV感染导致的下呼吸道疾病。Clesrovimab每个RSV流行季仅需注射1剂。
NEJM
RSV是一种常见的呼吸道病毒，大部分儿童会在两岁之前感染RSV。在新生儿和婴儿中，RSV感染会导致严重的呼吸道疾病，包括细支气管炎症和肿胀、痰液粘稠等，少部分细支气管肿胀会导致气道梗阻，引发呼吸困难。RSV已成为全球婴儿住院的首要原因。
Clesrovimab已在中国申报上市，并被中国国家药品监督管理局（NMPA）纳入优先审评。
数十年来首个获批的新型淋病治疗抗生素——Gepotidacin
公司：GSK
管线进展：获批上市
药物类型：新型三氮杂苊烯抗生素
主要疾病领域：淋病
Gepotidacin是一种新型三氮杂苊烯口服抗生素，2025年12月获美国FDA批准用于淋病治疗，使其成为过去几十年来首个获批的新型淋病治疗抗生素。淋病是最常见的性病之一，仅2020年全球约有8240万15—49岁成年人新发感染，若不及时治疗，除疼痛、出血、诱发不孕不育外，还可能增加HIV的感染传播风险。但淋病防控长期面临抗生素耐药挑战，存在难以治愈、无药可用的风险，成为严重的公共卫生问题之一。
传统喹诺酮类抗生素仅能单一抑制细菌的拓扑异构酶II或拓扑异构IV。Gepotidacin则能同时作用于二者，有效抑制细菌DNA的复制过程。双重抑制作用还有助于降低病原体通过单一突变产生耐药性的风险。
《科学》杂志将Gepotidacin与另一款今年获批治疗淋病的新型抗生素Zoliflodacin共同列为“2025年十大年度突破”大业证券，称其为“几十年来对抗淋病的新武器”。亦有专家认为，这是人类对抗淋病的重大胜利。
Science
绝经期潮热新药——Elinzanetant
公司：拜耳
管线进展：获批上市
药物类型：神经激肽受体拮抗剂
主要疾病领域：绝经后潮热
Elinzanetant是一款全球首创的、同时靶向神经激肽1（NK1）和神经激肽3（NK3）受体的药物。在女性绝经期，雌激素缺乏导致下丘脑区域弓状核中的KNDy神经元过度活跃，主要原因是神经激肽B通过NK3受体激活有关信号通路，也涉及到物质P过度扩散并通过NK1受体激活有关信号通路。抑制NK1和NK3受体的信号传导，最终能够抑制KNDy神经元的过度活跃，恢复下丘脑的体温调节功能。
2025年10月，美国FDA批准Elinzanetant用于绝经导致的中重度潮热。此次获批是基于OASIS系列III期研究。OASIS 1和OASIS 2研究显示，Elinzanetant治疗第4周、第12周时，均显著减少血管舒缩症状（VMS）发生频率，改善VMS严重程度；Elinzanetant治疗第12周时还改善了睡眠紊乱和绝经相关生活质量。OASIS 1-3研究共同验证了Elinzanetant治疗的安全性。
JAMA
Elinzanetant不仅是全球首个获批的NK1/NK3受体双重拮抗剂，也是全球首个靶向中枢神经系统、基于病理机制的绝经期疗法。Elinzanetant非激素类药物的特点，为其开拓了更广的临床应用潜力。例如，OASIS 4研究探索了Elinzanetant用于乳腺癌患者接受内分泌疗法期间潮热治疗的效果，并取得积极结果，相关数据登上《新英格兰医学杂志》。
全球首个APOC3靶向siRNA药物
——普乐司兰钠
公司：Arrowhead/赛诺菲
管线进展：获批上市
药物类型：小干扰RNA（siRNA）
主要疾病领域：家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）
普乐司兰钠是全球首个作用于载脂蛋白C-III（APOC3）mRNA的小干扰RNA（siRNA）药物。APOC3是甘油三酯（TG）代谢的关键调节剂，通过直接抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）活性阻断甘油三酯脂蛋白（TRL）的分解过程，其次通过非LPL依赖途径抑制受体介导的TRL残粒摄取及肝脏清除。普乐司兰钠从源头直接降低APOC3水平，通过LPL依赖及非依赖途径从源头降低TG水平。
NEJM
2025年11月，美国FDA宣布批准普乐司兰钠注射液用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。FCS是一种原发性、持续性高甘油三酯血症，患者的TG水平不能得到有效控制，大大增加急性胰腺炎、心血管疾病和糖尿病等疾病的治疗负担，严重影响患者健康状态，甚至危及生命。
2025年8月，赛诺菲与Arrowhead子公司维亚臻签署资产购买协议，获得普乐司兰钠在大中华区的开发与商业化权利。普乐司兰钠用于治疗FCS的上市许可申请（NDA）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，此前被NMPA纳入突破性治疗药物品种名单和优先审评审批程序。目前国内尚无针对FCS的药物获批上市，普乐司兰钠有望填补这一空白。
高血压全新机制药物——Baxdrostat
公司：阿斯利康
管线进展：申报上市
药物类型：醛固酮合成酶抑制剂
主要疾病领域：难控制性
Baxdrostat是一种有望成为首创新药的高选择性、强效口服小分子药物，可抑制醛固酮合酶，后者是调控血压的关键激素，也是高血压难以控制的重要致病因素。目前，近一半的高血压患者接受多种药物治疗后仍无法控制血压。在严重高血压患者中，20%存在醛固酮升高。
Baxdrostat治疗难控制性高血压的III期研究BaxHTN达到全部主要和次要终点。该研究显示，治疗12周后，经安慰剂调整，Baxdrostat（2mg）组的平均坐位收缩压较基线下降9.8mmHg，Baxdrostat（1mg）组下降8.7mmHg，安慰剂组下降5.8mmHg。该研究达到全部主要和次要终点，相关数据发表在2025年欧洲心脏病学会（ESC）大会热线专场，并在《新英格兰医学杂志》上公布。
NEJM
目前已有一款醛固酮抑制剂获批，但不具备高选择性，会同时抑制醛固酮与皮质醇的合成，获批适应症为库欣综合征。Baxdrostat的临床研究表明，其可在较大剂量范围内显著降低醛固酮水平且不影响皮质醇水平。
Baxdrostat的上市申请已获美国FDA受理，并被授予优先审评资格，有望成为全球首个获批上市的醛固酮合成酶抑制剂，为高血压患者提供全新机制的治疗选择。Baxdrostat还在作为单药针对原发性醛固酮增多症开展临床试验评估，以及与达格列净联合用于治疗慢性肾病，并用于高血压患者心力衰竭的预防。
全球首个获批NSCLC的TROP2 ADC药物——德达博妥单抗
公司：第一三共/阿斯利康
管线进展：获批上市
药物类型：TROP2 ADC
主要疾病领域：乳腺癌、（NSCLC）
德达博妥单抗是一款采用独有技术开发的靶向TROP2抗体偶联药物（ADC），由第一三共研制并由阿斯利康和第一三共合作开发和商业化。该药基于第一三共专有的DXd ADC技术平台设计，由一款人源化抗TROP2 IgG1单克隆抗体通过可裂解四肽连接子与多个拓扑异构酶I抑制剂有效载荷（DXd）连接组成。
2025年6月，德达博妥单抗获美国FDA加速批准，用于治疗局部进展或转移、接受过EGFR靶向疗法和含铂化疗的EGFR突变NSCLC患者。NSCLC的TROP2阳性率接近90%，德达博妥单抗是全球首款获批用于治疗NSCLC的TROP2靶向药物，为EGFR-TKI治疗后耐药的NSCLC患者提供全新选择。
此次获批是基于TROPION-Lung05、TROPION-Lung01两项研究。研究显示，德达博妥单抗治疗局部进展或转移EGFR突变NSCLC患者，客观缓解率（ORR）为45%，中位缓解持续时间（DOR）为6.5个月。
TROPION-Lung01研究全人群中位PFS数据/图自JCO
目前，德达博妥单抗在华获批的适应症为HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的二线及以上治疗。德达博妥单抗用于不适用PD-(L)1/抑制剂的局部复发无法手术或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）一线治疗的上市申请已获CDE受理。全球范围内，德达博妥单抗正在进行20多项临床研究，包括NSCLC、TNBC以及HR阳性、HER2阴性乳腺癌，其中有7项肺癌III期研究和5项乳腺癌III期研究。
慢性自发性荨麻疹新型治疗药物
——瑞米布替尼
公司：诺华
管线进展：获批上市
药物类型：BTK抑制剂
主要疾病类型：慢性自发性荨麻疹（CSU）
瑞米布替尼是一种高选择性共价结合BTK抑制剂，可阻断BTK级联反应并抑制导致瘙痒性风团和肿胀的组胺及其他介质释放。2025年11月，瑞米布替尼获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于H1抗组胺药控制不充分的成人慢性自发性荨麻疹患者。
慢性荨麻疹是指风团、瘙痒或血管性水肿（或以上症状同时存在）每天发作或间歇发作，持续时间超过6周。CSU是慢性荨麻疹中最常见的类型，我国有超过1000万患者。目前临床上主要采用抗组胺药治疗CSU。然而，超过50%的CSU患者在仅使用标准剂量H1抗组胺药的情况下仍然无法有效控制症状。
瑞米布替尼III期研究结果登上《新英格兰医学杂志》/图自
NEJM
瑞米布替尼在临床研究中表现出的快速起效，以及长期的疗效和安全性，使其有望成为新一代CSU治疗选择之一。此外，瑞米布替尼获批用于CSU治疗，也意味着BTK抑制剂在自免性疾病治疗中取得重要突破。
IgA肾病非免疫性疗法——阿曲生坦
公司：诺华
管线进展：获批上市
药物类型：ETA受体拮抗剂
主要疾病领域：IgA肾病
阿曲生坦是一款强效选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂。内皮素系统通过调节血管收缩来保证肾脏血流和过滤顺畅，且会导致炎症浸润、肾脏纤维化、足细胞减少等情况，介导慢性肾病的发生与发展，其过度活化是IgA肾病进展的关键驱动因素之一。
阿曲生坦III期研究结果登上《新英格兰医学杂志》/图自
NEJM
IgA肾病是原发性肾小球肾炎中最常见的一种，中国患者数量约有400万左右。多达50%的持续性蛋白尿IgA肾病患者会在确诊后10一20年内进展为肾衰竭，需要接受终身透析或肾移植。然而，目前IgA的针对性治疗方案有限，患者通常面临较大的治疗挑战与管理困境。
2025年8月，阿曲生坦获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿。该药是中国首个获批治疗IgA肾病的非免疫性疗法，是国内首个针对该适应症的高选择性ETA受体拮抗剂，有望重塑IgA肾病治疗基石。
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